FDA首次批准新一代膝关节软骨修复技术

美国食品和药物管理局(FDA)最近批准了一种新产品，可以使用患者自己的膝盖细胞修复受损的膝关节软骨。该产品被称为基质相关软骨细胞植入(MACI)，被批准用于55岁以下患有所谓“局灶性软骨缺损”的人群，这可能是膝关节的前兆骨关节炎(OA)。专家说，虽然MACI不适用于膝关节骨性关节炎患者，但它确实提供了一种新的治疗选择，可以防止在特定患者群体中发生骨性关节炎。

局灶性软骨缺损是软骨损伤，经常发生在年轻人身上，通常与某种类型的损伤有关，约翰·哈丁医学博士解释道，他是纽约布朗克斯阿尔伯特·爱因斯坦医学院骨科外科的名誉教授。

哈丁医生说:“一小块软骨被压碎并破裂，剩下的是光秃秃的骨头，非常痛苦。”“目前还没有一种好的、令人满意的、合理可靠的方法来管理这些软骨缺陷。因此，能够促进治疗的东西是非常受欢迎的。”

局灶性软骨缺损就像凹坑

软骨局部缺损可以被认为是骨关节炎的早期阶段，医学博士Christian Lattermann说，他是列克星敦肯塔基大学医疗保健中心软骨修复和修复主任，也是开发MACI的Vericel公司的顾问。然而，并不是所有的骨性关节炎患者都是从局灶性软骨缺损开始的。他解释说:“关节疾病是一个流动的连续体，[可以]从早期损伤开始……然后逐渐发展为局灶性软骨缺损，然后继续发展到x光上的变化，构成正式的骨关节炎。”

MACI是第三代软骨修复技术。在此之前，自1997年开始出现了自体软骨细胞植入(ACI)，在此之前，自20世纪80年代开始出现了微骨折。Latterman博士多年来一直从事ACI，并与Vericel合作开发了MACI技术。在测试过程中，他们了解到MACI不应该用于终末期膝关节骨性关节炎患者，因为它在中期或长期内不太可能有令人满意的结果。

Farshid Guilak博士他是骨关节炎再生医学领域的专家，他是这样解释的:“想象一条路上有一个坑。这就是MACI的作用。但是对于OA，你需要重铺整条路，因为所有东西都退化了。关节作为一个器官已经患病——滑膜发炎了，关节各处的软骨都受到了影响。”吉拉克是密苏里州圣路易斯华盛顿大学再生医学中心的联合主任，他没有参与MACI的开发。

MACI如何运作

在膝关节镜检查期间，外科医生清理膝关节碎片，确定缺陷的大小，并决定患者是否适合进行MACI。如果这个人是一个很好的候选人，外科医生从膝盖的一个不承重的区域取出一块大约两块Tic tac大小的软骨。

软骨样本被送到实验室，在那里软骨细胞被分离出来，播种到膜上，在特殊条件下生长两到三周。完整的MACI贴片被运回给外科医生，然后外科医生将其植入缺损处。整个过程需要两到三个月。

拉特曼博士说，MACI在手术的方便性和范围方面比老式的ACI有所改进，因为软骨细胞已经被植入到支架上，外科医生可以直接使用它来修补缺陷。

在MACI研究中，被填充的平均尺寸缺陷小于一平方英寸。大约85%的植入物存活、生长、填补软骨空洞并与现有的软骨相啮合。

软骨修复的未来展望

Lattermann博士解释说，MACI是第一个在美国被批准使用的第三代软骨修复技术，但其他几个正在酝酿中，将在未来几年内进入市场。

目前，所有这些手术都是针对局灶性软骨缺损，而不是骨关节炎。拉特曼博士说:“这一领域正在不断扩大，试图更早地治疗骨关节炎患者。”“未来将是更早发现、更早非手术干预和更早手术干预的结合。”

吉拉克也认为早期干预是关键，但在谈到骨关节炎修复时，他说:“如果你想治疗骨关节炎，你必须治疗整个软骨表面以及关节的其余部分。如果你有退化过程，你放入的任何新组织也会退化，就像原生组织退化一样。”他预测，对于骨性关节炎，如果将其植入发炎的关节，就需要抗炎药物来保护新的软骨。

吉拉克接受了关节炎基金会的其他研究资助，他说骨性关节炎的软骨修复方案并不明确。他和他的研究团队正在解决同样的问题，即生成新的软骨组织他们使用了另一种方法:脂肪来源的干细胞。他说:“自体软骨细胞(就像MACI中使用的那些细胞)可以制造软骨，但你必须从关节的其他地方获取它们，所以你最终会破坏软骨。”

他的团队的方法也面临挑战。他解释说:“干细胞必须分化成软骨细胞才能形成软骨，但它们的数量要大得多，而不会损害你的原生软骨。”“所以长期的解决方案还不清楚，可能有不止一种解决方案。”

除了吉拉克博士及其团队的研究工作外，关节炎基金会还资助其他寻求软骨再生的团队。你可以在这里查看Veronique Lefebvre博士的工作．

关节炎基金会的Beth Axtell说